抗瘧疾：青蒿素是繼乙氨嘧啶、氯喹、伯喹之後最熱門的抗瘧特效藥，尤其是對於腦型瘧疾和抗氯喹瘧疾，青蒿素具有速效和低毒的特點。其抗瘧疾作用機理主要在於在治療瘧疾的過程透過青蒿素活化產生自由基，自由基與瘧原蛋白結合，作用於瘧原蟲的膜繫結構，使其泡膜、核膜以及質膜均遭到破壞，線粒體腫脹，內外膜脫落，從而對瘧原蟲的細胞結構及其功能造成破壞，且細胞核內的染色質也受到一定的影響。青蒿素還能使瘧原蟲對異亮氨酸的攝入量明顯減少，從而抑制蟲體蛋白質的合成。青蒿素的抗瘧疾作用與不同的氧氣壓力有關，氧氣壓力越高，青蒿素對於體外培養的惡性瘧原蟲的半數有效濃度會降低。活性氧不僅可以直接對瘧原蟲起到破壞的作用，而且會損壞紅細胞，從而導致瘧原蟲死亡。黃花蒿除了對瘧原蟲有很好的殺滅作用外，對其他寄生蟲也有一定的抑制作用。20世紀80年代初，經科研人員初步研究發現，青蒿素具有抗血吸蟲的作用，研究證實，在整個服用青蒿素藥物階段對幼蟲期的血吸蟲都能產生殺滅作用。臨床證實，青蒿素及其衍生物在治療瘧疾的過程中，並沒有發現特別明顯的不良反應 。
抗腫瘤：青蒿素的抗腫瘤作用逐漸被人們發現。青蒿素能夠致使乳腺癌細胞、肝癌細胞、宮頸癌細胞等多種癌細胞的凋亡，對癌細胞的生長具有顯著的抑制作用。青蒿素及其衍生物的抗腫瘤作用主要是依靠誘導細胞的凋亡而實現的。研究發現，青蒿素是透過誘導細胞的凋亡而殺滅腫瘤細胞的。雙氫青蒿素可以透過增加活性氧，從而抑制啟用缺氧誘導的相關因子，發揮出選擇性細胞毒作用。青蒿球酯對人的大腸癌細胞也有一定的抑制作用，研究發現，青蒿琥酯對人的大腸癌細胞的增值抑制作用和凋亡促進作用存在劑量依賴性。線粒體是細胞凋亡的放大器和感受器，調節控制著細胞的代謝活動，線粒體的膜電位誘導細胞的凋亡。青蒿素作用於白血病細胞的細胞膜，改變細胞膜的通透性，使得細胞內的鈣離子濃度升高，這樣不僅使得鈣蛋白酶得以啟用，使其膨脹死亡，而且促進了凋亡物質的釋放，細胞凋亡加快 。
免疫調節：研究發現，青蒿素及其衍生物的使用劑量在不會引起細胞毒性的情況下，能夠較好的抑制T淋巴細胞絲裂原，從而誘導小鼠脾臟淋巴細胞的增殖。這一發現對於治療T淋巴細胞所介導的自身免疫性疾病，有很好的參考價值。青蒿玻醋具有增強非特異性免疫的作用，能夠使小鼠血清的總補體活性提高。雙氫青蒿素對於B淋巴細胞的增殖，能起到直接的抑制作用，從而減少B淋巴細胞對自身抗體的分泌，減輕體液免疫反應，對體液免疫有一定的抑制作用，減少了免疫複合物的形成 。
抗真菌：青蒿素的抗真菌作用也使得青蒿素表現出了一定的抗菌活性。研究證實青蒿素的渣粉劑和水煎劑對炭疽桿菌、表皮葡萄球菌、卡他球菌、白喉桿菌均有較強的抑菌作用，對結核桿菌、綠膿桿菌、金黃色葡萄球菌、痢疾桿菌等也具有一定的抑菌作用 。
抑制狼瘡腎炎的復發：青蒿素在臨床上還具有與冬蟲夏草合用，可以抑制狼瘡腎炎的復發，以達到保護腎臟的功效。其抗纖維化作用，能夠顯著降低肺組織的纖維化程度，對於瘢痕的預防和治療有較好的實用前景 。
抗卡氏肺孢子蟲肺炎：青蒿素還可以破壞卡氏肺孢子蟲膜繫結構，引起孢子蟲滋養體胞漿及包囊內出現空泡，線粒體腫脹，核膜破裂，內質網腫脹，囊內小體溶解破壞等超微結構的改變，從而抗卡氏肺孢子蟲肺炎。
胚胎毒性：青蒿素類藥對胚胎有較高的選擇性毒性，較低劑量即可使胚胎死亡而導致流產，有可能被開發為人工流產藥物。
抗糖尿病：2016年12月1日，線上發表於美國Cell（《細胞》）雜誌上的一項研究表明，這一藥物或許還可以拯救糖尿病患者。來自奧地利科學院CeMM分子醫學研究中心等機構的科學家發現，青蒿素能夠讓產生胰高血糖素的 細胞“變身”產生胰島素的細胞。青蒿素結合了一個稱為gephyrin的蛋白。Gephyrin能夠啟用細胞訊號的主要開關——GABA受體。隨後，無數的生物化學反應發生變化，導致了胰島素的產生。另一項研究表明，在小鼠模型中，注射GABA也能導致 細胞轉化為 細胞，表明兩種物質靶向了相同的機制。但青蒿素的長期作用需要進一步測試 。